Ključna beseda: spinalna mišična distrofija

»Ker imamo prva učinkovita zdravila – Zolgensmo za SMA –, glede cistične fibroze pa imamo mnoga nova tarčna zdravila, ki so učinkovita, podaljšajo preživetje in olajšajo bolezen.«

»Zdaj, ko imamo revolucionarno gensko terapijo, je nujno, da male bolnike odkrijemo čim prej, saj je učinek zdravila najboljši, če ga bolniki prejmejo takoj po rojstvu.«